Американская биотехнологическая компания Rubius Therapeutics подала заявку на IPO и предлагает возможность инвестировать в новое направление для лечения сложных заболеваний, включая наследственные. Компания разработала оригинальную платформу, которая может генерировать лечебные молекулы непосредственно в живых красных кровяных клетках. Теоретические возможности платформы от Rubius Therapeutics очень большие, но можно ли реализовать их в коммерческой практике?

Rubius намерена выйти на биржу NASDAQ под тикером RUBY и в заявке сообщила о планах по привлечению $200 млн. За последние 12 месяцев компания заявила нулевую выручку и убыток $54 млн.

Американская компания Rubius Therapeutics разработала платформу Red Platform, которая позволяет генерировать биотерапевтические белки внутри или на поверхности живой клетки. С помощью таких культур модифицированных эритроцитов, названных RCT (Red Cell Therapeutic), теоретически, можно создавать разнообразные высокоэффективные лекарства, которые хорошо переносятся организмом, сразу готовы к употреблению и могут производиться массово. При этом есть возможность создавать молекулы для лечения разных заболеваний: от врожденного дефицита ферментов до опухолей на последних стадиях и аутоиммунных болезней.

Для создания лечебных белковых молекул используются клетки донора. Но в отличие от персонализированной генной терапии, с помощью Red Platform образец от одного донора может обеспечить создание лекарства для сотен и тысяч пациентов.

Проще говоря, платформа Red Platform с помощью одного технологического процесса может, теоретически, создать множество лекарств. Достаточно лишь менять наборы генов, кодирующих биотерапевтические белки. Первоначально Rubius Therapeutics ориентируется на лечение редких онкологических и аутоиммунных заболеваний, что позволит быстрее получить одобрение FDA. В настоящее время исследования Rubius находятся на ранней стадии. Ближе всего к началу клинических исследований терапия RTX-134 против фенилкетонурии — наследственной болезни, связанной с нарушением обмена аминокислот. Как ожидается, в первом квартале 2019 г. Rubius подаст заявку IND, и в случае ее одобрения начнется фаза I клинических исследований. Если это произойдет, акции компании значительно вырастут в цене, поскольку одобрение заявки IND означает, что эксперты FDA видят перспективность технологий Rubius.

В настоящее время Rubius Therapeutics сохраняет высокие риски, характерные для передовой биотехнологической компании, но перспективность направления RCT может сделать компанию привлекательным направлением для инвестиций.


https://ffin.ru/market/news/70787/#ixzz5K03kW700